List do Akcjonariuszy – podsumowanie roku 2025
Szanowni Akcjonariusze,
Rok 2025 był dla Molecure okresem, w którym skoncentrowaliśmy
zasoby finansowe oraz operacyjne na najbardziej perspektywicznych
programach klinicznych z największym potencjałem naukowym i
rynkowym. Konsekwentnie realizujemy naszą wizję rozwoju
innowacyjnych terapii, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby
medyczne pacjentów na całym świecie. Podjęliśmy szereg odważnych,
ale i trudnych decyzji, dostosowując nasze działania do dostępnych
możliwości i zasobów finansowych. Dzięki wdrożonym inicjatywom znacznie przyśpieszyliśmy
rekrutację pacjentów w badaniu klinicznym KITE w programie OATD-01 i osiągnęliśmy pierwszy
istotny kamień milowy, czyli randomizację 30 pacjentów, umożliwiającą przeprowadzenie
pierwszej analizy cząstkowej. Spodziewamy się, że wnioski z tej analizy poznamy jeszcze w
pierwszym półroczu 2026 r. W badaniach klinicznych w sarkoidozie plasujemy się w ścisłej
światowej czołówce i uczestniczymy w budowaniu tego atrakcyjnego segmentu rynku – obszaru,
w którym nadal nie ma zatwierdzonych terapii leczenia przyczynowego tej rzadkiej choroby.
Najważniejszą aktywnością ubiegłego roku, kontynuowaną w 2026 r., było zwiększanie tempa
rekrutacji pacjentów z sarkoidozą płucną w badaniu klinicznym KITE. W badaniu zrandomizowano
już ponad 30 pacjentów, którzy w podwójnie zaślepionej próbie otrzymują naszego kandydata
klinicznego OATD-01 lub placebo. Prowadzimy aktywną rekrutację w ponad 20 ośrodkach
pulmonologicznych w USA, Unii Europejskiej, Wielkiej Brytanii i Norwegii. Wszystkie ośrodki
zostały już aktywowane, a tempo rekrutacji stale rośnie, osiągając 4-5 randomizowanych
pacjentów miesięcznie. Dzięki rozszerzeniu współpracy m.in. z Foundation for Sarcoidosis
Research oraz wzmocnieniu zespołu wspierającego rekrutację pacjentów (m.in. o specjalistów z
Wielkiej Brytanii) liczymy na to, że utrzymamy a nawet wzmocnimy ten trend wzrostowy,
umożliwiając jeszcze w tym roku przeprowadzenie drugiej analizy cząstkowej - na danych łącznie
z 50 zrandomizowanych pacjentów. Druga analiza będzie pogłębiona o ocenę biostatystyka,
dotyczącą docelowej liczby pacjentów potrzebnych do osiągnięcia statystycznej znamienności
wyników całego badania KITE. Spółka otrzyma wyniki każdej z ww. analiz cząstkowych w postaci
ogólnych rekomendacji zewnętrznego komitetu (
Independent
Data Monitoring Committee
),
mającego wyłączny pełny wgląd w dane poszczególnych pacjentów mimo zaślepienia próby.
OATD-01 był niezmiennie głównym przedmiotem rozmów partneringowych – w 2025 roku
odbyliśmy kilkadziesiąt spotkań z potencjalnymi partnerami, przechodząc z wybranymi przez
proces
due diligence
w kierunku zaawansowanych rozmów.
Równolegle kontynuujemy rozwój OATD-02, drugiego najbardziej zaawansowanego programu
klinicznego. Dobrą informacją, która napłynęła z tego badania, jest zaobserwowanie po raz
pierwszy - na najwyższej dotąd podawanej dawce, 40 mg/dzień – znaczącego podwyższenia
stężeń argininy w surowicy krwi, czyli kluczowego biomakera farmakodynamicznego
stanowiącego aproksymację potencjalnej skuteczności. Obecnie jesteśmy w trakcie rekrutacji
ostatniego pacjenta w grupie 40 mg/dz. Możliwość dalszej eskalacji do przewidzianej w
aktualnym protokole dawki 80mg/dzień zwiększa szansę osiągnięcia dawki farmakologicznie
aktywnej (PAD), co jest głównym celem bieżącego etapu prowadzonego badania klinicznego.
Nadanie najwyższego priorytetu obu badaniom klinicznym jednocześnie oznaczało, że
wstrzymaliśmy bardzo obiecujący projekt przedkliniczny rozwoju inhibitorów USP7 oraz
rozpoczęliśmy poszukiwanie alternatywnych źródeł finansowania zarówno dla projektu USP7, jak
też USP21. W tym drugim projekcie złożyliśmy nowe zgłoszenie patentowe i kontynuujemy
badania in vivo które mają doprowadzić do PoC w modelach zwierzęcych raka.
W związku z napotkanymi wyzwaniami technologicznymi w projekcie platformy odkrywania leków
celujących w struktury mRNA, pomimo wykazania dla dwóch celów wstępnie korzystnych
efektów hamowania translacji patogennego białka, a także z wyzwaniami budżetowymi,
podjęliśmy decyzję o zakończeniu tego projektu, o czym informowaliśmy raportem bieżącym w
styczniu br.
Jesteśmy przekonani, że 2026 rok przyniesie kluczowe wydarzenia, które znacząco wzmocnią
pozycję Molecure. Przede wszystkim liczymy na zakończenie i pozytywne odczyty z obu analiz
cząstkowych w badaniu klinicznym KITE. Pozytywne rekomendacje po każdej z nich pozwolą na
intensyfikację i zwieńczenie sukcesem trwających rozmów partneringowych, jeszcze przed
wynikami końcowymi badania, które przewidujemy na połowę roku 2027. Drugim priorytetem jest
wyznaczenie dawki PAD i potwierdzenie okna terapeutycznego w badaniu OATD-02 w połowie
tego roku. Naszym najwyższym priorytetem jest sfinalizowanie, przynajmniej jednej umowy
partneringowej programach klinicznych Molecure, co otworzy szansę na podjęcie rozwoju
najbardziej obiecujących projektów przedklinicznych i odbudowę zrównoważonego
pipeline
.
Bardzo perspektywiczny jest też rozwój modeli generatywnych z wykorzystaniem sztucznej
inteligencji, realizowany w ramach niedawno otrzymanego grantu, z którego Spółka otrzyma 27
mln zł. W horyzoncie 2-3 lat modele te powinny wymiernie przyspieszyć i skrócić czas
przedklinicznego rozwoju leków oraz znacząco zmniejszyć ryzyko ich niepowodzenia w dalszym
rozwoju przedklinicznym i klinicznym. Bardzo mocno wierzymy w potencjał monetyzacji tych
przełomowych technologii w formie licencji lub współprac / usług generujących przychody.
Dziękujemy naszym pracownikom – tym, którzy w firmie pozostali oraz tym, z którymi w związku
ze zmianą priorytetów musieliśmy się rozstać. Współpracujemy z niezwykle doświadczonym i
utalentowanym zespołem naukowców, specjalistów i menedżerów. Dziękujemy im za ich
zaangażowanie, elastyczność i determinację, aby odmienić losy pacjentów cierpiących na
nieuleczalne choroby. Dziękujemy również naszym akcjonariuszom i interesariuszom za
nieustające wsparcie – bez niego Molecure nie miałoby szansy na rozwój przełomowych leków.
Z wyrazami szacunku,
dr Marcin Szumowski
Prezes Zarządu Molecure S.A.
